造血干细胞移植治疗地贫成功率（地贫造血干细胞移植后寿命）

发布时间：2023-05-27 分类：干细胞治疗的适用病症

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关于地中海贫血

地中海贫血（以下称为地贫），是一种较为罕见的先天性贫血疾病，就我国患病情况来看，多见于南方地区。

地中海贫血，又叫珠蛋白生成障碍性贫血、海洋性贫血。它主要是因为遗传的珠蛋白基因缺陷，导致红细胞中血红蛋白的一种或两种以上珠蛋白链合成缺乏或者是不足所导致的贫血，可以分为α地中海贫血、b地中海贫血。

地中海贫血是遗传性贫血病的一种，由于这个病高发地中海地区，所以命名为地中海贫血。

地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性疾病。

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细胞自噬(autophagy)是真核生物中进化保守的对细胞内物质进行周转的重要过程。该过程中一些损坏的蛋白或细胞器被双层膜结构的自噬小泡包裹后，送入溶酶体(动物）或液泡（酵母和植物）中进行降解并得以循环利用。

获奖原因：“发现细胞自噬的机制”。大隅良典（Yoshinori Ohsumi），1945年2月9日出生于日本福冈县福冈市。日本分子细胞生物学家，日本东京大学理学博士。现任日本东京工业大学前沿研究中心特聘教授与荣誉教授。

氯喹：氯喹（Chloroquine）作为溶酶体的抑制剂，可以抑制自噬体与溶酶体的融合从而可以用来作为自噬以及自噬流的抑制剂用于实验研究，推荐使用浓度：10umol-50umol。

在氧化应激状态下，p62首先通过隔离Keap1，使Nrf2游离出来，随后Nrf2进入细胞和激活下游抗氧化应激元件（ARE），而Keap1与p62形成的复合体随后被运输至自噬体降解。此为Keap1-Nrf2-ARE信号通路激活的一种方式。

美国南加州大学医学院分子微生物学和免疫学专家梁承宇博士将其比喻为一种细胞的“自我救赎”。梁承宇说，从广义上说，细胞自噬的运转机制更像是细胞内庞大运输机制的一部分。

地中海贫血是不是无药可救的?

1、地贫目前国内外都还没有治好的办法。 β地中海贫血 根据病情轻重的不同，分为以下 3 型。 1。重型 又称Cooley 贫血。

2、地中海贫血属于遗传性疾病，确诊也是需要进行电泳和基因检查，只能缓解症状但是无法根治不能治愈。费用要根据地中海贫血的严重程度。

3、可接受药物治疗和脾切除手术，提高血红蛋白，但仅仅是改善贫血，不能治愈，相对较重的还要输血. 这个名字来源于希腊语的单词（Thalasso即是“海”的意思，Hemia即是“血”的意思），指海的贫血。

4、问题分析： 对地中海贫血的治疗目前还没有特效方法。轻型病人不需要特别治疗，仅进行观察即可。但感染和某些药物有时会使贫血加剧，应尽 量避免。输血：重型地中海贫血病人常常需要输血以改善症状。

5、地中海贫血属于遗传性疾病，按目前的医疗水平，根治有一定困难，不过轻度的地贫多不需要救治的，留意定期检查就可以了，如果是比较严重的地中海贫血，有溶血病发的时候，可以考量做保肾救治，做手术救治稳定。

6、地中海贫血是一种遗传性疾病，患者发生之后，治愈率低，死亡率高，对于严重的患者基本上无药可救。远离地中海贫血最好的方法，是降低发生几率，女性在怀孕后需要做好检查，如果腹中胎儿确定是地中海贫血，最好终止妊娠。

地贫患者到广州南方医院做骨髓移植需够少钱?患者现在2岁半,多大做手术...

这是最经典、最权威，可能也是最经济的一种方法，因其含有大量的基质细胞，使移植的成功率提高。最近南方医院儿科为一例地贫患儿行骨髓移植，总的费用降到了15万以下。缺点是供者须接受骨髓移植术。

“唯一根治重型β地贫的方法就是骨髓移植。先不说合适的配型难以找到，移植手术的费用和风险都不低，而且成功率只有七八成。所以最重要的还是预防为主。

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